Americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) koncom minulého týždňa schválil prvú génovú terapiu na liečbu pediatrických pacientov vo veku 4 až 5 rokov s Duchennovou svalovou dystrofiou (DMD) s potvrdenou mutáciou v géne pre DMD, ktorý je na krátkom ramienku pohlavného chromozómu X. Tento gén podmieňuje a reguluje tvorbu bielkoviny nazývanej dystrofín.
Terapia bola schválená v rámci zrýchleného schvaľovacieho postupu, ak ide o lieky na závažné a život ohrozujúce choroby, ktoré sú naliehavo potrebné a u ktorých údaje naznačujú, že prinesú klinické výhody.
Pre jedného pacienta bude stáť však milióny amerických dolárov a podá sa iba raz za život.
Tento článok je určený iba pre predplatiteľov.
Zostáva vám 88% na dočítanie.
01 - Modified: 2023-07-16 06:00:00 - Feat.: - Title: V USA schválili predaj prvej antikoncepčnej tabletky dostupnej bez predpisu
02 - Modified: 2023-06-17 05:00:00 - Feat.: - Title: Americkí lekári sú nútení rozhodovať, kto z pacientov dostane onkologické lieky
03 - Modified: 2023-03-01 06:00:00 - Feat.: - Title: Vďaka pokrokom v diagnostike zriedkavých ochorení žijú pacienti dlhšie
04 - Modified: 2023-02-15 15:37:51 - Feat.: - Title: Smrteľné prípady po podaní dvojmiliónového lieku. Dvom detským pacientom zlyhala pečeň
05 - Modified: 2022-04-28 14:42:11 - Feat.: - Title: Covid-19: Moderna požiadala o povolenie svojej vakcíny pre deti od 6 mesiacov do 5 rokov